MundialInvestigación y ensayos clínicos
ADAMTS13 recombinante en la PTT congénita: publicados los resultados finales del estudio de fase 3
Estudio publicado en una revista y revisado por científicos independientes. Aun así, un único estudio no es concluyente; sus resultados deben replicarse.
En el estudio participaron 48 personas de entre 3 y 68 años con PTT congénita. Cada persona recibió seis meses la enzima ADAMTS13 recombinante y seis meses tratamiento con plasma. Durante el periodo con la enzima no hubo ningún episodio agudo de PTT. Durante el periodo con plasma se observó un episodio. Los efectos adversos relacionados con el tratamiento fueron del 4,3 % con la enzima y del 45,8 % con el plasma.
¿Qué significa para los pacientes y las familias?
Estos resultados confirman el beneficio de la terapia enzimática en la PTT congénita observado en el análisis intermedio. En Turquía, el acceso depende de los procesos de la TİTCK (Agencia Turca de Medicamentos y Productos Sanitarios) y del SGK (Instituto de Seguridad Social de Turquía); la decisión se toma con el hematólogo.
Fuente
Artículo científico: Recombinant ADAMTS13 in congenital thrombotic thrombocytopenic purpura: final analysis from a randomized phase 3 trial. Blood, 2026. DOI: 10.1182/blood.2026034361 · PubMed 42728013
La página de la fuente se abrió y se leyó el 7 de octubre de 2026. Resumen elaborado por el equipo editorial de Doktorclub y traducido del turco; todavía no ha sido revisado por un médico (se está constituyendo un comité científico).
Esta página es una traducción del original en turco.
Enfermedad relacionada: Púrpura trombótica trombocitopénica (PTT)
Esta página informa de un avance; no es una recomendación de tratamiento. Su médico decide si un tratamiento es adecuado para usted.