ChinaInvestigación y ensayos clínicos
Retinosquisis ligada al X: una dosis única de terapia génica en el ojo resultó segura en 12 niños
Estudio publicado en una revista y revisado por científicos independientes. Aun así, un único estudio no es concluyente; sus resultados deben replicarse.
En China, 12 pacientes de 5-18 años recibieron terapia génica en un solo ojo. En un año no se observaron efectos adversos graves ni inflamación ocular. Un paciente presentó un agujero en la mácula (la zona central de la retina). En los ojos tratados, la visión mejoró una media de 10,8 letras. En el otro ojo, la mejora fue de 2,4 letras. En todos los pacientes se cerró la separación de capas en la mácula.
¿Qué significa para los pacientes y las familias?
Es un estudio pequeño y en fase temprana. El tratamiento aún no está aprobado. Se necesitan estudios más amplios.
Fuente
PubMed (New England Journal of Medicine): Subretinal Gene Therapy for X-Linked Retinoschisis.
Artículo científico: Subretinal Gene Therapy for X-Linked Retinoschisis. The New England Journal of Medicine, 2026. DOI: 10.1056/NEJMoa2515953 · PubMed 42269152
La página de la fuente se abrió y se leyó el 7 de octubre de 2026. Resumen elaborado por el equipo editorial de Doktorclub y traducido del turco; todavía no ha sido revisado por un médico (se está constituyendo un comité científico).
Esta página es una traducción del original en turco.
Enfermedad relacionada: Retinosquisis ligada al X (RSLX)
Esta página informa de un avance; no es una recomendación de tratamiento. Su médico decide si un tratamiento es adecuado para usted.