Maladies rares
Nouveaux traitements, recherche et politiques de santé dans le monde et en Turquie. Chacune avec sa source et son niveau de preuve.
7 actualités
UEPolitique de santé
La commission de la santé publique du Parlement européen a adopté par 33 voix un rapport demandant à la Commission européenne un plan d'action pour les maladies rares.
UEPolitique de santé
La 13e Conférence européenne sur les maladies rares et les médicaments orphelins (ECRD), tenue à Prague les 3–4 juin 2026, s'est accordée sur un appel à un plan d'action coordonné à l'échelle de l'UE.
MondePolitique de santé
La Journée des maladies rares du 28 février 2026 a été célébrée, sous la coordination d'EURORDIS, sur le thème « Plus que vous ne pouvez l'imaginer ».
États-UnisPolitique de santé
Dans le NEJM, des responsables de la FDA ont décrit une voie d'autorisation appelée « mécanisme plausible » pour les traitements individualisés qui ne peuvent pas faire l'objet d'un essai randomisé.
États-UnisPolitique de santé
L'agence américaine des produits alimentaires et des médicaments (FDA) a annoncé des « principes de preuve pour les maladies rares » destinés aux maladies génétiques qui touchent en général moins de 1 000 patients aux États-Unis.
Royaume-UniPolitique de santé
Le plan de santé sur 10 ans du gouvernement anglais vise à proposer à terme à tous le séquençage du génome à la naissance.
MondePolitique de santé
La 78e Assemblée mondiale de la Santé a adopté, à l'initiative de l'Égypte et de l'Espagne, la première résolution qui reconnaît les maladies rares comme une priorité de santé mondiale.