Maladies rares
Nos principes scientifiques
Face aux maladies rares, il est essentiel de distinguer l’espoir des preuves. Cette rubrique est préparée selon les principes de la médecine fondée sur les preuves.
1. Médecine fondée sur les preuves
La médecine fondée sur les preuves consiste à juger de l’efficacité d’un traitement à partir de recherches bien conçues, et non d’opinions personnelles. La solidité d’une information dépend du type d’étude, du nombre de patients, de l’existence d’un groupe de comparaison et de l’examen des résultats par des experts indépendants.
2. Chaque actualité porte une étiquette de niveau de preuve
- Publication évaluée par les pairs
Une étude publiée dans une revue et examinée par des scientifiques indépendants. Même ainsi, une étude isolée n’est pas concluante : elle doit être reproduite.
- Autorisation officielle du médicament
Une décision d’une autorité du médicament (FDA, Commission européenne, etc.). L’autorité a examiné les essais cliniques sur lesquels repose le médicament. Pour les autorisations accélérées ou conditionnelles, le bénéfice durable reste à confirmer.
- Résultat préliminaire
Un premier résultat pas encore publié dans une revue à comité de lecture, ou issu d’une petite étude sans groupe témoin. À considérer avec prudence.
- Déclaration ou règle officielle
Une déclaration d’un ministère, d’un organisme ou d’une organisation internationale, ou une modification réglementaire. Ce n’est pas une preuve de l’efficacité d’un traitement.
- Article de presse
Fondé sur une seule source journalistique ou sur une annonce institutionnelle. Le niveau de preuve scientifique est faible ; vérifiez les détails auprès d’un médecin.
Une autorisation officielle de médicament vaut pour un pays ou une région. Pour qu’un traitement autorisé aux États-Unis ou en Europe puisse être utilisé en Turquie, il doit passer par les procédures du TİTCK (Agence turque des médicaments et des dispositifs médicaux), et son remboursement nécessite une décision de la SGK (Sécurité sociale turque). Nous le signalons dans chaque actualité concernée.
3. Règles relatives aux sources
- Chaque actualité repose sur une page source que notre rédaction a consultée et lue, et nous renvoyons vers cette page.
- Ordre de priorité : revues à comité de lecture, autorités du médicament (FDA, EMA, TİTCK), ministère turc de la Santé, SGK et Journal officiel turc, organisations internationales (OMS, EURORDIS, Orphanet), universités, puis agences de presse.
- Les actualités fondées sur des communiqués d’entreprise ou des résultats préliminaires sont clairement signalées comme « Résultat préliminaire ».
- Nous n’employons pas de mots exagérés comme « miracle » ou « guérison définitive ».
4. Indépendance
- Nous ne publions ni publicité ni contenu sponsorisé.
- La publicité auprès du public pour les médicaments soumis à prescription étant interdite en Turquie, nous ne citons pas les noms commerciaux ; nous utilisons uniquement la substance active.
- Nous ne faisons la promotion d’aucun hôpital, médecin ou entreprise.
5. Relecture médicale
Le Comité scientifique Maladies rares de Doktorclub est en cours de constitution. Il devrait réunir des médecins de disciplines telles que la génétique médicale, le métabolisme pédiatrique, la neurologie pédiatrique et l’hématologie. Les contenus relus par le comité porteront le nom du médecin relecteur et la date. Les fiches détaillées des maladies ne seront publiées qu’après cette relecture.
6. Corrections
Si vous repérez une erreur, écrivez-nous via notre page de contact. Nous corrigeons rapidement les erreurs et signalons sur la page les corrections importantes.
7. Ce n’est pas un avis médical
Cette rubrique est uniquement informative. Les décisions de diagnostic et de traitement appartiennent au médecin qui examine le patient.