Sağırlıkta Gen Terapisi Etkisi

Araştırmacılar, gen terapisi ile doğuştan sağır farelerdeki duyma bozukluğunu büyük ölçüde tedavi etmeyi başardı.

Harvard Üniversitesi Tıp Fakültesinde yapılan çalışmada, Anc80 yapay virüsündeki sağlam genler doğuştan sağır farelerin kulak salyangozunun dış kısmında bulunan mutant işitme kılı hücrelerine iletildi. Farelerin, gen terapisinin ardından işitmeye başladığı gözlemlendi. Harmonin adlı proteinin işlevsizleşmesine ve de sesi işleyerek beyne ileten işitme kıl hücrelerinin bozulmasına, dolayısıyla da işitme kaybına yol açan mutasyonun iyileştirilmesi amaçlanan çalışmada, Boston Çocuk Hastanesinden Gwenaelle Geleoc önderliğinde yürütülen ikinci çalışmada da körlük ve sağırlığa neden olan Usher sendromuna sahip bir farenin kulak içine Anc80 virüsüyle sağlıklı Ush1 geni aktarıldı. Araştırma sonucunda kulak salyangozundaki iç ve dış işitme kılı hücreleri sağlıklı harmonin üretmeye başladı.

Bilim adamları, sağlıklı gen aktarılan 25 fareden 19'unun 80 desibelden alçak sesleri duymaya başladığını, diğerlerinin ise sağlıklı olanlar gibi 25-30 desibel altındaki sesleri dahi duyabildiklerini belirledi.

Kaynak: Nature Biotechnology