GlobálisKutatások és klinikai vizsgálatok
Achondroplasia: a szájon át szedhető infigratinib a 3. fázisú vizsgálatban növelte a növekedési sebességet
Független tudósok által értékelt, szakfolyóiratban megjelent vizsgálat. Egyetlen vizsgálat azonban még nem tekinthető végleges eredménynek; meg kell ismételni.
A vizsgálatban 114, 3–17 éves gyermek vett részt. A gyermekek egy éven át naponta egyszer kapták a gyógyszert vagy hatóanyag nélküli tablettát. A gyógyszert szedőknél az éves növekedési sebesség 1,74 cm-rel nagyobb mértékben nőtt. A törzs és a lábak aránya között nem volt különbség. A súlyos mellékhatásokat nem hozták összefüggésbe a gyógyszerrel.
Mit jelent ez a betegeknek és a családoknak?
Ez a gyógyszer még nincs engedélyezve. Törökországban a hozzáférés a TİTCK és az SGK (török Társadalombiztosítási Intézet) eljárásaitól függ. A hosszú távú hatás megítéléséhez hosszabb követés szükséges.
Forrás
Tudományos közlemény: Phase 3 Trial of Oral Infigratinib in Children with Achondroplasia. The New England Journal of Medicine, 2026. DOI: 10.1056/NEJMoa2604565 · PubMed 42370681
A forrásoldalt megnyitottuk és elolvastuk: 2026. október 7.. Az összefoglalót a Doktorclub szerkesztősége készítette, és törökből fordította; orvosi átnézésen még nem esett át (a Tudományos Testület megalakítása folyamatban van).
Ez az oldal a török eredeti fordítása. A magyar fordítást orvos nem nézte át.
Kapcsolódó betegség: Achondroplasia
Ez az oldal egy fejleményről tájékoztat, nem kezelési javaslat. Arról, hogy egy kezelés megfelelő-e az Ön számára, kezelőorvosa dönt.