GlobálisKutatások és klinikai vizsgálatok
FOP: a garetosmab a 3. fázisú vizsgálatban jelentősen csökkentette az új csontképződést
Független tudósok által értékelt, szakfolyóiratban megjelent vizsgálat. Egyetlen vizsgálat azonban még nem tekinthető végleges eredménynek; meg kell ismételni.
A vizsgálatban 16 országból 63 felnőtt vett részt. A betegek havonta egyszer vénásan kapták a gyógyszert vagy placebót. 56 hét alatt a placebocsoportban 19 új csontosodási góc alakult ki. Az alacsony dózisú csoportban egy, a nagy dózisú csoportban két góc jelent meg. A külön figyelt mellékhatások leggyakrabban a nagy dózisnál fordultak elő. Haláleset nem történt.
Mit jelent ez a betegeknek és a családoknak?
Ez a gyógyszer még nincs engedélyezve, és csak felnőtteknél próbálták ki. Törökországban a hozzáférés a TİTCK (török gyógyszerhatóság) és az SGK (török Társadalombiztosítási Intézet) eljárásaitól függ. A kezelésről az orvossal közösen döntenek.
Forrás
Tudományos közlemény: Efficacy and safety of garetosmab, an activin A-blocking antibody, in fibrodysplasia ossificans progressiva (OPTIMA): a randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 3 trial. Lancet, 2026. DOI: 10.1016/S0140-6736(26)01599-0 · PubMed 42805227
A forrásoldalt megnyitottuk és elolvastuk: 2026. október 7.. Az összefoglalót a Doktorclub szerkesztősége készítette, és törökből fordította; orvosi átnézésen még nem esett át (a Tudományos Testület megalakítása folyamatban van).
Ez az oldal a török eredeti fordítása. A magyar fordítást orvos nem nézte át.
Kapcsolódó betegség: Fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP)
Ez az oldal egy fejleményről tájékoztat, nem kezelési javaslat. Arról, hogy egy kezelés megfelelő-e az Ön számára, kezelőorvosa dönt.