USAKutatások és klinikai vizsgálatok
DBA: a szájon át szedhető bitopertin az első vizsgálatban nem szüntette meg a vérszegénységet
Független tudósok által értékelt, szakfolyóiratban megjelent vizsgálat. Egyetlen vizsgálat azonban még nem tekinthető végleges eredménynek; meg kell ismételni.
Az USA-ban 15, kortizonra nem reagáló felnőtt DBA-s (Diamond–Blackfan-anaemiás) betegnél próbálták ki a bitopertint. Valamennyi beteg rendszeres vérátömlesztést kapott. Tizenkét beteg fejezte be a nyolchónapos kezelést. A gyógyszert jól tolerálták, de egyetlen betegnél sem szűnt meg a vérszegénység. A kutatók lassabb dózisemeléssel új vizsgálatot terveznek.
Mit jelent ez a betegeknek és a családoknak?
Ez negatív eredmény, és a gyógyszer jelenleg nem ajánlott DBA-ban. Régóta beteg emberek kis csoportjában próbálták ki. Az új vizsgálatok eredményét meg kell várni.
Forrás
Tudományos közlemény: Results from the first clinical trial of bitopertin for steroid-relapsed/refractory Diamond-Blackfan anemia. Blood Red Cells & Iron, 2026. DOI: 10.1016/j.brci.2026.100090 · PubMed 42583025
A forrásoldalt megnyitottuk és elolvastuk: 2026. október 7.. Az összefoglalót a Doktorclub szerkesztősége készítette, és törökből fordította; orvosi átnézésen még nem esett át (a Tudományos Testület megalakítása folyamatban van).
Ez az oldal a török eredeti fordítása. A magyar fordítást orvos nem nézte át.
Kapcsolódó betegség: Diamond–Blackfan-anaemia (DBA)
Ez az oldal egy fejleményről tájékoztat, nem kezelési javaslat. Arról, hogy egy kezelés megfelelő-e az Ön számára, kezelőorvosa dönt.