USA és Egyesült KirályságKutatások és klinikai vizsgálatok
Dravet-szindróma: a kísérleti zorevunersen korai fázisú vizsgálatokban csökkentette a rohamokat
Független tudósok által értékelt, szakfolyóiratban megjelent vizsgálat. Egyetlen vizsgálat azonban még nem tekinthető végleges eredménynek; meg kell ismételni.
A gyógyszert deréktájon végzett szúrással (lumbálpunkcióval) juttatják a gerincvelői folyadékba. A korai fázisú vizsgálatokban 81, 2–18 éves gyermek vett részt. A legnagyobb adagot kapóknál a görcsrohamok száma több mint felére csökkent. A mellékhatások többsége enyhe vagy közepes volt. Két gyermek hirtelen epilepsziás halál következtében, egy pedig táplálkozási zavar miatt halt meg.
Mit jelent ez a betegeknek és a családoknak?
Ebben a vizsgálatban nem volt placebocsoport. Az eredményeket 3. fázisú vizsgálatban kell megerősíteni. A gyógyszert még nem engedélyezték.
Forrás
Tudományos közlemény: Zorevunersen in Children and Adolescents with Dravet Syndrome. The New England Journal of Medicine, 2026. DOI: 10.1056/NEJMoa2506295 · PubMed 41780062
A forrásoldalt megnyitottuk és elolvastuk: 2026. október 7.. Az összefoglalót a Doktorclub szerkesztősége készítette, és törökből fordította; orvosi átnézésen még nem esett át (a Tudományos Testület megalakítása folyamatban van).
Ez az oldal a török eredeti fordítása. A magyar fordítást orvos nem nézte át.
Kapcsolódó betegség: Dravet-szindróma
Ez az oldal egy fejleményről tájékoztat, nem kezelési javaslat. Arról, hogy egy kezelés megfelelő-e az Ön számára, kezelőorvosa dönt.