EUÚj kezelések és engedélyek
Az EU-ban engedélyezték cisztás fibrózisban az új, naponta egyszer szedhető hármas CFTR-modulátort
Egy gyógyszerhatóság (FDA, Európai Bizottság stb.) döntése. A hatóság értékelte azokat a klinikai vizsgálatokat, amelyeken a gyógyszer alapul. Gyorsított vagy feltételes engedély esetén a tartós előny megerősítése még folyamatban van.
Az Európai Bizottság engedélyezte a vanzakaftor/tezakaftor/deutivakaftor kombinációt cisztás fibrózisban. Ezt a hármas gyógyszert naponta egyszer kell bevenni. Az engedély a 6 éves és idősebb betegekre vonatkozik. A betegek CFTR-génjében legalább egy, nem I. osztályú mutációnak kell lennie. Az összehasonlító vizsgálatokban a tüdőfunkció terén a jelenlegi hármas kezeléshez hasonló eredményről számoltak be. A verejték kloridszintjének csökkenésében viszont jobb eredményt közöltek.
Mit jelent ez a betegeknek és a családoknak?
Európában új modulátoros lehetőség áll rendelkezésre az erre alkalmas betegek számára. Ezt a gyógyszert naponta egyszer kell bevenni. Törökországban a hozzáférés a TİTCK (török gyógyszerhatóság) és az SGK (török Társadalombiztosítási Intézet) eljárásaitól függ.
Forrás
BioSpace (Vertex) · forrásoldal
A forrásoldalt megnyitottuk és elolvastuk: 2026. október 7.. Az összefoglalót a Doktorclub szerkesztősége készítette, és törökből fordította; orvosi átnézésen még nem esett át (a Tudományos Testület megalakítása folyamatban van).
Ez az oldal a török eredeti fordítása. A magyar fordítást orvos nem nézte át.
Kapcsolódó betegség: Cisztás fibrózis
Ez az oldal egy fejleményről tájékoztat, nem kezelési javaslat. Arról, hogy egy kezelés megfelelő-e az Ön számára, kezelőorvosa dönt.