GlobálisKutatások és klinikai vizsgálatok
Efzimfotáz alfa hipofoszfatáziában: gyermekeknél kedvező, serdülőknél és felnőtteknél nem teljesült az elsődleges cél
Lektorált folyóiratban még meg nem jelent, vagy kevés beteggel, kontrollcsoport nélkül végzett vizsgálat első eredménye. Óvatosan kell értékelni.
Egy hipofoszfatáziát vizsgáló nemzetközi programban 22 ország 196 betege vett részt. A 3. fázisú program 29 gyermeket bevonó vizsgálatában a csontok állapota a placebóhoz képest egyértelműen javult. A korábban már kezelt 43 gyermeknél a kedvező hatás megmaradt. A 124 serdülőnél és felnőttnél viszont a járásteszten mért elsődleges célt nem érték el.
Mit jelent ez a betegeknek és a családoknak?
Az eredmények a gyártó cég közleményéből származnak, lektorált tudományos közlemény még nem jelent meg róluk. A gyógyszert még nem engedélyezték. Törökországban a hozzáférés a TİTCK és az SGK (török Társadalombiztosítási Intézet) eljárásaitól függ.
Forrás
A forrásoldalt megnyitottuk és elolvastuk: 2026. október 7.. Az összefoglalót a Doktorclub szerkesztősége készítette, és törökből fordította; orvosi átnézésen még nem esett át (a Tudományos Testület megalakítása folyamatban van).
Ez az oldal a török eredeti fordítása. A magyar fordítást orvos nem nézte át.
Kapcsolódó betegség: Hipofoszfatázia (HPP)
Ez az oldal egy fejleményről tájékoztat, nem kezelési javaslat. Arról, hogy egy kezelés megfelelő-e az Ön számára, kezelőorvosa dönt.