GlobálisKutatások és klinikai vizsgálatok
Egy szembe adott génterápia LHON-ban: 5 év alatt mindkét szemben hasonló javulást észleltek
Független tudósok által értékelt, szakfolyóiratban megjelent vizsgálat. Egyetlen vizsgálat azonban még nem tekinthető végleges eredménynek; meg kell ismételni.
Az MT-ND4-génváltozathoz kötött LHON-ban szenvedő betegeknél egy génterápia hatását 5 éven át követték. A kezelést injekcióval csak az egyik szembe adták, a másik szemen színlelt beavatkozást végeztek. A hosszú távú követésben 62 beteg vett részt. A látás mindkét szemben hasonló mértékben javult a legrosszabb állapothoz képest. A betegek 66%-ánál legalább az egyik szemben jelentős javulás következett be.
Mit jelent ez a betegeknek és a családoknak?
A mindkét szemben tapasztalt hasonló javulás megnehezíti a kezelés hatásának értelmezését. Törökországban a hozzáférés a TİTCK (török gyógyszerhatóság) és az SGK (török Társadalombiztosítási Intézet) eljárásaitól függ. A döntéseket a szemész szakorvossal közösen kell meghozni.
Forrás
Tudományos közlemény: Five-Year Outcomes of Lenadogene Nolparvovec Gene Therapy in Leber Hereditary Optic Neuropathy. JAMA Ophthalmology, 2025. DOI: 10.1001/jamaophthalmol.2024.5375 · PubMed 39699886
A forrásoldalt megnyitottuk és elolvastuk: 2026. október 7.. Az összefoglalót a Doktorclub szerkesztősége készítette, és törökből fordította; orvosi átnézésen még nem esett át (a Tudományos Testület megalakítása folyamatban van).
Ez az oldal a török eredeti fordítása. A magyar fordítást orvos nem nézte át.
Kapcsolódó betegség: Leber-féle herediter opticus neuropathia (LHON)
Ez az oldal egy fejleményről tájékoztat, nem kezelési javaslat. Arról, hogy egy kezelés megfelelő-e az Ön számára, kezelőorvosa dönt.