GlobálisKutatások és klinikai vizsgálatok
OTOF-gén okozta veleszületett hallásvesztés: a génterápia 10 betegnél javította a hallást
Független tudósok által értékelt, szakfolyóiratban megjelent vizsgálat. Egyetlen vizsgálat azonban még nem tekinthető végleges eredménynek; meg kell ismételni.
A Karolinska Intézet és kínai központok által végzett vizsgálatban 1–24 éves 10 beteg belső fülébe olyan génterápiát juttattak, amely működőképes OTOF-gént hordoz. Hat hónap múlva minden betegnél javult a hallás; a legjobb eredményeket az 5–8 éves korcsoportban észlelték. Az eredmények a Nature Medicine folyóiratban jelentek meg.
Mit jelent ez a betegeknek és a családoknak?
Ez a kezelés csak azoknak szól, akiknek az OTOF-génjében változás van. Még kutatási szakaszban van. Ezért fontos a genetikai vizsgálat.
Forrás
EurekAlert! (Karolinska Institutet): Gene therapy restored hearing in deaf patients
Tudományos közlemény: AAV gene therapy for autosomal recessive deafness 9: a single-arm trial. Nature Medicine, 2025. DOI: 10.1038/s41591-025-03773-w · PubMed 40603731
A forrásoldalt megnyitottuk és elolvastuk: 2026. október 7.. Az összefoglalót a Doktorclub szerkesztősége készítette, és törökből fordította; orvosi átnézésen még nem esett át (a Tudományos Testület megalakítása folyamatban van).
Ez az oldal a török eredeti fordítása. A magyar fordítást orvos nem nézte át.
Kapcsolódó betegség: OTOF-gén okozta veleszületett hallásvesztés
Ez az oldal egy fejleményről tájékoztat, nem kezelési javaslat. Arról, hogy egy kezelés megfelelő-e az Ön számára, kezelőorvosa dönt.