USAÚj kezelések és engedélyek
Az USA-ban engedélyezték az első génterápiát, a lunsotogene parvecet az OTOF-gén okozta veleszületett süketségre
Egy gyógyszerhatóság (FDA, Európai Bizottság stb.) döntése. A hatóság értékelte azokat a klinikai vizsgálatokat, amelyeken a gyógyszer alapul. Gyorsított vagy feltételes engedély esetén a tartós előny megerősítése még folyamatban van.
Az amerikai Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatal (FDA) engedélyezte az első génterápiát az OTOF-gén okozta súlyos hallásvesztés kezelésére. A gyógyszert műtéttel, egyszeri alkalommal juttatják a belső fülbe. Az engedély egyetlen vizsgálaton alapul, amelyben 24, 10 hónapos és 16 éves kor közötti gyermek vett részt. A hatásosság szempontjából értékelt 20 gyermek 80%-ánál javult a hallás. Gyorsított engedélyről van szó; a hatás tartósságát nyomon követik.
Mit jelent ez a betegeknek és a családoknak?
Ez a kezelés csak azoknak szól, akiknél az OTOF-gén mindkét példányában változás van, és a belső fül szőrsejtjei működnek. Törökországban a hozzáférés a TİTCK és az SGK (török Társadalombiztosítási Intézet) eljárásaitól függ. Az alkalmasságról fül-orr-gégész és klinikai genetikus dönt.
Forrás
A forrásoldalt megnyitottuk és elolvastuk: 2026. október 7.. Az összefoglalót a Doktorclub szerkesztősége készítette, és törökből fordította; orvosi átnézésen még nem esett át (a Tudományos Testület megalakítása folyamatban van).
Ez az oldal a török eredeti fordítása. A magyar fordítást orvos nem nézte át.
Kapcsolódó betegség: OTOF-gén okozta veleszületett hallásvesztés
Ez az oldal egy fejleményről tájékoztat, nem kezelési javaslat. Arról, hogy egy kezelés megfelelő-e az Ön számára, kezelőorvosa dönt.