GlobálisKutatások és klinikai vizsgálatok
Szájon át szedhető iptakopán PNH-ban: megjelentek két 3. fázisú vizsgálat 48 hetes végső eredményei
Független tudósok által értékelt, szakfolyóiratban megjelent vizsgálat. Egyetlen vizsgálat azonban még nem tekinthető végleges eredménynek; meg kell ismételni.
Két, 3-as fázisú vizsgálatban PNH-s felnőttek 48 héten át szájon át szedhető iptakopánt kaptak. Az első vizsgálatban 97, a másodikban 40 beteg vett részt. A 48. héten hemoglobinszint-emelkedést az első vizsgálatban a betegek 86%-ánál, a másodikban 97%-ánál észleltek. Senki sem hagyta abba a kezelést mellékhatás miatt, és haláleset sem történt. A vizsgálatot a gyógyszer gyártója támogatta.
Mit jelent ez a betegeknek és a családoknak?
A szájon át szedhető gyógyszer hatása egy éven át fennmaradt. Törökországban a hozzáférés a TİTCK (török gyógyszerhatóság) és az SGK (török Társadalombiztosítási Intézet) eljárásaitól függ. A kezelésről az orvossal közösen döntenek.
Forrás
Tudományos közlemény: Oral iptacopan monotherapy in paroxysmal nocturnal haemoglobinuria: final 48-week results from the open-label, randomised, phase 3 APPLY-PNH trial in anti-C5-treated patients and the open-label, single-arm, phase 3 APPOINT-PNH trial in patients previously untreated with complement inhibitors. The Lancet. Haematology, 2025. DOI: 10.1016/S2352-3026(25)00081-X · PubMed 40447351
A forrásoldalt megnyitottuk és elolvastuk: 2026. október 7.. Az összefoglalót a Doktorclub szerkesztősége készítette, és törökből fordította; orvosi átnézésen még nem esett át (a Tudományos Testület megalakítása folyamatban van).
Ez az oldal a török eredeti fordítása. A magyar fordítást orvos nem nézte át.
Kapcsolódó betegség: Paroxizmális nocturnalis haemoglobinuria (PNH)
Ez az oldal egy fejleményről tájékoztat, nem kezelési javaslat. Arról, hogy egy kezelés megfelelő-e az Ön számára, kezelőorvosa dönt.