USAKutatások és klinikai vizsgálatok
Kedvező első eredmények az első betegnél, akit prime szerkesztéssel kezeltek
Lektorált folyóiratban még meg nem jelent, vagy kevés beteggel, kontrollcsoport nélkül végzett vizsgálat első eredménye. Óvatosan kell értékelni.
Az első krónikus granulomatózus betegségben szenvedő beteg PM359 kódjelű kísérleti kezelést kapott, amelyben saját őssejtjeiben prime szerkesztéssel javították ki a génhibát. A beszámoló szerint a 30. napon a neutrofilek körülbelül kétharmadában helyreállt az enzim működése. Kezeléssel összefüggő súlyos mellékhatást nem észleltek; a vizsgálat folytatódik.
Mit jelent ez a betegeknek és a családoknak?
A prime szerkesztés új génjavító módszer. Ez a kezelés még nincs engedélyezve. Kutatási szakaszban van.
Forrás
A forrásoldalt megnyitottuk és elolvastuk: 2026. október 7.. Az összefoglalót a Doktorclub szerkesztősége készítette, és törökből fordította; orvosi átnézésen még nem esett át (a Tudományos Testület megalakítása folyamatban van).
Ez az oldal a török eredeti fordítása. A magyar fordítást orvos nem nézte át.
Kapcsolódó betegség: Krónikus granulomatózus betegség
Ez az oldal egy fejleményről tájékoztat, nem kezelési javaslat. Arról, hogy egy kezelés megfelelő-e az Ön számára, kezelőorvosa dönt.