USAKutatások és klinikai vizsgálatok
Rett-szindróma, kísérleti génterápia: az első 12 beteg mindegyike legalább egy új készségre tett szert
Lektorált folyóiratban még meg nem jelent, vagy kevés beteggel, kontrollcsoport nélkül végzett vizsgálat első eredménye. Óvatosan kell értékelni.
Közzétették egy Rett-szindrómára fejlesztett kísérleti génterápia új eredményeit. A kezelést egyszeri injekcióval a gerincvelői folyadékba adják. Az első szakaszban részt vevő 12, 6–21 éves beteg mindegyike 12 hónap alatt legalább egy fejlődési mérföldkövet elért. Összesen 29 betegnél nem jelentettek kezeléssel összefüggő súlyos mellékhatást. Az adatok a gyártó cég közleményéből származnak, és a vizsgálatban nincs kontrollcsoport.
Mit jelent ez a betegeknek és a családoknak?
Az eredményeket még nem közölték lektorált tudományos folyóiratban. A kezelés nincs engedélyezve; a fő vizsgálat első eredményei 2027-ben várhatók.
Forrás
A forrásoldalt megnyitottuk és elolvastuk: 2026. október 7.. Az összefoglalót a Doktorclub szerkesztősége készítette, és törökből fordította; orvosi átnézésen még nem esett át (a Tudományos Testület megalakítása folyamatban van).
Ez az oldal a török eredeti fordítása. A magyar fordítást orvos nem nézte át.
Kapcsolódó betegség: Rett-szindróma
Ez az oldal egy fejleményről tájékoztat, nem kezelési javaslat. Arról, hogy egy kezelés megfelelő-e az Ön számára, kezelőorvosa dönt.