EUÚj kezelések és engedélyek
EU: engedélyezték a trofinetidet a Rett-szindróma viselkedési tüneteire
Egy gyógyszerhatóság (FDA, Európai Bizottság stb.) döntése. A hatóság értékelte azokat a klinikai vizsgálatokat, amelyeken a gyógyszer alapul. Gyorsított vagy feltételes engedély esetén a tartós előny megerősítése még folyamatban van.
Az Európai Bizottság engedélyezte a trofinetidet Rett-szindrómában. A döntés 2026. augusztus 20-án született. A gyógyszer 5 éves és idősebb betegek viselkedési és érzelmi tüneteire szolgál. Naponta kétszer szájon át vagy gyomorszondán keresztül adott oldat. A fő vizsgálatban 187 lány és nő vett részt. A tüneteket 12 hét elteltével értékelték.
Mit jelent ez a betegeknek és a családoknak?
A gyógyszer nem magát a betegséget, hanem a tüneteit célozza. Törökországban a hozzáférés a TİTCK/SGK (török Társadalombiztosítási Intézet) eljárásaitól függ.
Forrás
Avrupa İlaç Ajansı (EMA) · forrásoldal
A forrásoldalt megnyitottuk és elolvastuk: 2026. október 7.. Az összefoglalót a Doktorclub szerkesztősége készítette, és törökből fordította; orvosi átnézésen még nem esett át (a Tudományos Testület megalakítása folyamatban van).
Ez az oldal a török eredeti fordítása. A magyar fordítást orvos nem nézte át.
Kapcsolódó betegség: Rett-szindróma
Ez az oldal egy fejleményről tájékoztat, nem kezelési javaslat. Arról, hogy egy kezelés megfelelő-e az Ön számára, kezelőorvosa dönt.