GlobálisKutatások és klinikai vizsgálatok
Súlyos von Willebrand-betegségben szenvedő gyermekek: a rekombináns von Willebrand-faktor legfeljebb négy évig hatásosnak és biztonságosnak bizonyult
Független tudósok által értékelt, szakfolyóiratban megjelent vizsgálat. Egyetlen vizsgálat azonban még nem tekinthető végleges eredménynek; meg kell ismételni.
Súlyos von Willebrand-betegségben szenvedő 25 gyermekkel végeztek 3-as fázisú vizsgálatot. Az egyik vizsgálóhely Samsunban volt. A gyermekeknél 104 vérzést sikerült ezzel a kezeléssel eredményesen megállítani. A vérzések többségét egyetlen adaggal kordában tartották. Vérrögképződés vagy súlyos allergiás reakció nem fordult elő, és a hatás legfeljebb négy évig fennmaradt.
Mit jelent ez a betegeknek és a családoknak?
Súlyos von Willebrand-betegségben szenvedő gyermekeknél a vérzések kezelésére egy újabb lehetőség vált megalapozottabbá. Törökországban a hozzáférés a TİTCK és az SGK (török Társadalombiztosítási Intézet) eljárásaitól függ. A kezelésről az orvossal közösen döntenek.
Forrás
Tudományos közlemény: Efficacy and safety of recombinant von Willebrand factor in on-demand treatment of children with von Willebrand disease: up to 4 years of phase 3/3b follow-up. Research and Practice in Thrombosis and Haemostasis, 2026. DOI: 10.1016/j.rpth.2026.106817 · PubMed 42633448
A forrásoldalt megnyitottuk és elolvastuk: 2026. október 7.. Az összefoglalót a Doktorclub szerkesztősége készítette, és törökből fordította; orvosi átnézésen még nem esett át (a Tudományos Testület megalakítása folyamatban van).
Ez az oldal a török eredeti fordítása. A magyar fordítást orvos nem nézte át.
Kapcsolódó betegség: Von Willebrand-betegség (vWD)
Ez az oldal egy fejleményről tájékoztat, nem kezelési javaslat. Arról, hogy egy kezelés megfelelő-e az Ön számára, kezelőorvosa dönt.