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FOP: il garetosmab ha ridotto in modo marcato la formazione di osso nuovo in uno studio di fase 3
Uno studio pubblicato su una rivista ed esaminato da scienziati indipendenti. Anche così, un singolo studio non è conclusivo: deve essere replicato.
Allo studio hanno partecipato 63 adulti di 16 paesi. Una volta al mese i pazienti hanno ricevuto in vena il farmaco o un placebo (farmaco inattivo). A 56 settimane nel gruppo placebo si sono formati 19 nuovi focolai di osso. Nel gruppo a dose bassa se ne è visto uno, in quello a dose alta due. Gli effetti collaterali seguiti in modo particolare sono stati più frequenti alla dose alta. Non ci sono stati decessi.
Cosa significa per pazienti e famiglie?
Il farmaco non è ancora approvato ed è stato provato solo negli adulti. In Turchia l'accesso dipende dalle procedure di TİTCK (agenzia turca del farmaco) e SGK. La decisione sul trattamento si prende con il medico.
Fonte
Articolo scientifico: Efficacy and safety of garetosmab, an activin A-blocking antibody, in fibrodysplasia ossificans progressiva (OPTIMA): a randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 3 trial. Lancet, 2026. DOI: 10.1016/S0140-6736(26)01599-0 · PubMed 42805227
La pagina della fonte è stata aperta e letta il 7 ottobre 2026. Sintesi preparata dalla redazione di Doktorclub e tradotta dal turco; non è ancora stata esaminata da un medico (è in corso la costituzione di un comitato scientifico).
Questa pagina è tradotta dall’originale turco.
Malattia correlata: Fibrodisplasia ossificante progressiva (FOP)
Questa pagina riferisce uno sviluppo; non è una raccomandazione terapeutica. È il Suo medico a decidere se una terapia è adatta a Lei.