Fibrodisplasia ossificante progressiva (FOP)

Fonte: MedlinePlus Genetics: Fibrodysplasia ossificans progressiva · NORD: Fibrodysplasia Ossificans Progressiva · FDA: FDA Approves Second Treatment for Fibrodysplasia Ossificans Progressiva

Quanto è frequente?

Prevalenza: meno di 1 su 1 000 000 (Mondo)

Quando inizia di solito?

Infanzia

Gene/i coinvolto/i

ACVR1

Fonti affidabili

MedlinePlus (in inglese, per le famiglie) · Orphanet

Questi dati sono tratti dai registri di Orphanet e MedlinePlus (ultima verifica: 7 ottobre 2026). I valori di frequenza sono intervalli approssimativi.

Organizzazioni senza scopo di lucro di pazienti e famiglie in Turchia che si occupano di questa malattia o di questo gruppo di malattie. I link hanno scopo informativo; Doktorclub non è affiliato a queste organizzazioni e non le raccomanda.

Non abbiamo trovato un’associazione di pazienti specifica per questa malattia.

Per tutte le malattie rare: Nadir Hastalıklar Federasyonu

• In caso di emergenza in Turchia, chiami il 112.
• Per il supporto psicologico e sociale, la linea di supporto sociale ALO 183 (24 ore su 24, gratuita dalla Turchia): alo183.aile.gov.tr
• Per chi assiste: La salute di chi assiste
• Preparare la visita medica · Raccolga domande e note sui sintomi in una pagina, la stampi e la porti con sé.

Doktorclub non fa diagnosi, non consiglia trattamenti e non indirizza verso ospedali o medici. Queste pagine servono ad aiutarLa a parlare con il Suo medico.

Uno studio clinico è una ricerca regolamentata che verifica, su pazienti volontari, se un nuovo trattamento è sicuro e se funziona. La maggior parte degli studi cerca persone con una certa età, una certa alterazione genetica e determinate condizioni di salute. La partecipazione è volontaria.

ClinicalTrials.gov elenca 5 studi interventistici attivi per questa malattia. 1 sta reclutando ora; nessuno ha centri in Turchia. Ultima verifica: 7 ottobre 2026.

Record selezionati (prima gli studi con un centro in Turchia):

• To Assess the Efficacy, Safety, and Tolerability of INCB000928 in Participants With Fibrodysplasia Ossificans Progressiva

  Fase intermedia: si verifica l’effetto in un piccolo gruppo · Fase 2 · sperimentaleIn reclutamentoNCT05090891

• Saracatinib Trial TO Prevent FOP

  Fase intermedia: si verifica l’effetto in un piccolo gruppo · Fase 2 · sperimentaleAttivo, non reclutaNCT04307953

• A Study to Investigate the Safety, Pharmacokinetics (PK), and Efficacy of Garetosmab in Children and Adolescents With Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP)

  Fase avanzata: si confronta l’effetto in un grande gruppo · Fase 3 · sperimentaleReclutamento non ancora iniziatoNCT07559513

• A Study to Assess Safety, Tolerability and Efficacy of Garetosmab Versus Placebo Administered Intravenously (IV) in Adult Participants With Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP)

  Fase avanzata: si confronta l’effetto in un grande gruppo · Fase 3 · sperimentaleAttivo, non reclutaNCT05394116

• A Study of Andecaliximab in Participants With Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP)

  Fase avanzata: si confronta l’effetto in un grande gruppo · Fase 2 / Fase 3 · sperimentaleAttivo, non reclutaNCT06508021

Vedi tutti gli studi su ClinicalTrials.gov · Partecipare agli studi clinici