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ADAMTS13 ricombinante nella PTT congenita: pubblicati i risultati finali dello studio di fase 3
Uno studio pubblicato su una rivista ed esaminato da scienziati indipendenti. Anche così, un singolo studio non è conclusivo: deve essere replicato.
Allo studio hanno partecipato 48 persone di 3–68 anni con PTT (porpora trombotica trombocitopenica) congenita. Ciascuno ha ricevuto per sei mesi l'enzima ADAMTS13 ricombinante e per sei mesi il trattamento con plasma. Durante il periodo con l'enzima non c'è stato alcun attacco acuto di PTT. Nel periodo con il plasma si è visto un attacco. Gli effetti collaterali legati al trattamento sono stati del 4,3 per cento con l'enzima e del 45,8 per cento con il plasma.
Cosa significa per pazienti e famiglie?
Questi risultati confermano il beneficio della terapia enzimatica nella PTT congenita già visto nell'analisi intermedia. In Turchia l'accesso dipende dalle procedure di TİTCK e SGK; la decisione si prende con l'ematologo.
Fonte
Articolo scientifico: Recombinant ADAMTS13 in congenital thrombotic thrombocytopenic purpura: final analysis from a randomized phase 3 trial. Blood, 2026. DOI: 10.1182/blood.2026034361 · PubMed 42728013
La pagina della fonte è stata aperta e letta il 7 ottobre 2026. Sintesi preparata dalla redazione di Doktorclub e tradotta dal turco; non è ancora stata esaminata da un medico (è in corso la costituzione di un comitato scientifico).
Questa pagina è tradotta dall’originale turco.
Malattia correlata: Porpora trombotica trombocitopenica (PTT)
Questa pagina riferisce uno sviluppo; non è una raccomandazione terapeutica. È il Suo medico a decidere se una terapia è adatta a Lei.