CinaRicerca e studi clinici
Retinoschisi legata all'X: terapia genica in dose unica nell'occhio risulta sicura in 12 bambini
Uno studio pubblicato su una rivista ed esaminato da scienziati indipendenti. Anche così, un singolo studio non è conclusivo: deve essere replicato.
In Cina 12 pazienti tra i 5 e i 18 anni hanno ricevuto una terapia genica in un solo occhio. In un anno non si sono verificati effetti collaterali gravi né infiammazioni dell'occhio. In un paziente si è formato un foro nella macula (la parte centrale della retina). Negli occhi trattati la vista è migliorata in media di 10,8 lettere. Nell'altro occhio il miglioramento è stato di 2,4 lettere. In tutti i pazienti la fessura nella macula si è chiusa.
Cosa significa per pazienti e famiglie?
È uno studio piccolo e in fase iniziale. La terapia non è ancora approvata. Servono studi più ampi.
Fonte
PubMed (New England Journal of Medicine): Subretinal Gene Therapy for X-Linked Retinoschisis.
Articolo scientifico: Subretinal Gene Therapy for X-Linked Retinoschisis. The New England Journal of Medicine, 2026. DOI: 10.1056/NEJMoa2515953 · PubMed 42269152
La pagina della fonte è stata aperta e letta il 7 ottobre 2026. Sintesi preparata dalla redazione di Doktorclub e tradotta dal turco; non è ancora stata esaminata da un medico (è in corso la costituzione di un comitato scientifico).
Questa pagina è tradotta dall’originale turco.
Malattia correlata: Retinoschisi legata all'X (XLRS)
Questa pagina riferisce uno sviluppo; non è una raccomandazione terapeutica. È il Suo medico a decidere se una terapia è adatta a Lei.