Malattie rare
Nuove terapie, ricerca e politiche sanitarie dal mondo e dalla Turchia. Ognuna con la sua fonte e il suo livello di evidenza.
13 aggiornamenti
UEPolitica sanitaria
La commissione Sanità pubblica del Parlamento europeo ha approvato con 33 voti la relazione che chiede alla Commissione europea un piano d'azione per le malattie rare.
MondoPolitica sanitaria
L'Associazione internazionale di nefrologia pediatrica ha pubblicato raccomandazioni sulla diagnosi e sul trattamento della sindrome emolitico-uremica atipica (SEUa) nei bambini.
MondoPolitica sanitaria
Un incontro internazionale di esperti ha preparato raccomandazioni comuni sui problemi oculari nell'incontinentia pigmenti.
UEPolitica sanitaria
La 13ª Conferenza europea sulle malattie rare e i farmaci orfani (ECRD), tenutasi a Praga il 3-4 giugno 2026, si è unita nel chiedere un piano d'azione coordinato a livello dell'UE.
TurchiaPolitica sanitaria
La professoressa Hacer Durmuş Tekçe, della Türk Nöroloji Derneği (Società turca di neurologia), ha dichiarato che in Turchia almeno 5 milioni di persone sono colpite da malattie rare e che la diagnosi può tardare da 5 a 8 anni.
MondoPolitica sanitaria
La Giornata delle malattie rare del 28 febbraio 2026 è stata celebrata, con il coordinamento di EURORDIS, sul tema «Più di quanto si possa immaginare».
Stati UnitiPolitica sanitaria
Sul NEJM alcuni dirigenti della FDA hanno descritto una via di approvazione chiamata «meccanismo plausibile» per le terapie personalizzate per le quali non è possibile uno studio randomizzato.
TurchiaPolitica sanitaria
Il ministro della Salute turco Kemal Memişoğlu ha annunciato che la sintesi del principio attivo nusinersen è stata completata.
Stati UnitiPolitica sanitaria
La Food and Drug Administration (FDA, l'agenzia statunitense per alimenti e farmaci) ha annunciato i «Principi sulle prove per le malattie rare» per le malattie genetiche che negli Stati Uniti hanno in genere meno di 1.000 pazienti.
Regno UnitoPolitica sanitaria
Il piano sanitario a 10 anni del governo inglese punta, nel lungo periodo, a offrire a tutti il sequenziamento del genoma alla nascita.
TurchiaPolitica sanitaria
Il gruppo di studio su Takayasu della Türk Romatoloji Derneği (Società turca di reumatologia) ha pubblicato le prime raccomandazioni nazionali.
MondoPolitica sanitaria
La 78ª Assemblea mondiale della sanità ha approvato, su iniziativa di Egitto e Spagna, la prima risoluzione che riconosce le malattie rare come priorità di salute globale.
TurchiaPolitica sanitaria
Il Ministero della Salute aumenterà il numero dei centri di cura e ricerca per le malattie rare.