米国研究と臨床試験
レット症候群の試験的な遺伝子治療：最初の12人全員が一つ以上の能力を獲得しました
予備的結果
まだ査読付き学術誌に掲載されていない、または少人数で比較対照のない研究の初期の結果です。慎重に受け止める必要があります。
レット症候群のために開発中の試験的な遺伝子治療について、新しい結果が発表されました。治療は、脊髄液に一回、注射で投与されます。最初の段階にいた6〜21歳の患者さん12人全員が、12か月で一つ以上の発達の節目に到達しました。合計29人の患者さんで、治療に関連する重い副作用は報告されませんでした。データは企業の発表で、研究に比較群はありません。
患者さんとご家族にとってどのような意味がありますか？
結果はまだ査読付きの学術誌に掲載されていません。治療は承認されていません。本試験の最初の結果は2027年に見込まれています。
情報源
情報源のページは2026年10月7日に開いて読みました。要約はDoktorclub編集部が作成し、トルコ語から翻訳したもので、まだ医師の確認を受けていません（科学委員会を設立中です）。
このページはトルコ語の原文から翻訳したものです。
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このページは最新の動きをお伝えするもので、治療を勧めるものではありません。ある治療があなたに適しているかどうかは主治医が判断します。