国際研究と臨床試験
OTOF遺伝子による先天性難聴で遺伝子治療、患者10人で聴力が改善
査読付き論文
独立した科学者による審査（査読）を経て学術誌に掲載された研究です。それでも、単一の研究だけでは結論とはいえず、再現される必要があります。
カロリンスカ研究所と中国の施設が行った研究で、1歳から24歳までの患者10人の内耳に、正常に働くOTOF遺伝子を運ぶ遺伝子治療が行われました。六か月後、全員の聴力が改善しました。最も良い結果は5歳から8歳のグループで見られました。結果はNature Medicine誌に掲載されました。
患者さんとご家族にとってどのような意味がありますか？
この治療は、OTOF遺伝子に変化がある人だけが対象です。まだ研究の段階です。そのため、遺伝子検査が大切です。
情報源
EurekAlert! (Karolinska Institutet): Gene therapy restored hearing in deaf patients
学術論文： AAV gene therapy for autosomal recessive deafness 9: a single-arm trial. Nature Medicine, 2025. DOI: 10.1038/s41591-025-03773-w · PubMed 40603731
情報源のページは2026年10月7日に開いて読みました。要約はDoktorclub編集部が作成し、トルコ語から翻訳したもので、まだ医師の確認を受けていません（科学委員会を設立中です）。
このページはトルコ語の原文から翻訳したものです。
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