米国新しい治療と承認
OTOF遺伝子による生まれつきの難聴に対する初めての遺伝子治療ルンソトゲン・パルベク、米国で承認
医薬品の公的な承認
医薬品規制当局（FDA、欧州委員会など）による決定です。当局は、その薬の根拠となる臨床試験を審査しています。迅速承認や条件付き承認の場合、長期的な効果はまだ確認中です。
FDA（米国食品医薬品局）は、OTOF遺伝子が原因の重い難聴に対する初めての遺伝子治療を承認しました。この薬は、手術で内耳に一回だけ投与されます。承認は、生後10か月から16歳までの子ども24人が参加した一つの研究に基づいています。効果が評価された子ども20人のうち、80％で聴力が改善しました。この承認は迅速承認であり、効果がどれくらい続くかは今後確認されます。
患者さんとご家族にとってどのような意味がありますか？
この治療は、OTOF遺伝子の二つのコピーの両方に変化があり、内耳の有毛細胞（音を感じ取る細胞）が働いている人だけが対象です。トルコでの利用は、TİTCK（トルコ医薬品医療機器庁）とSGK（社会保障機構）の手続きによります。対象になるかどうかは、耳鼻咽喉科と遺伝の専門医が判断します。
情報源
情報源のページは2026年10月7日に開いて読みました。要約はDoktorclub編集部が作成し、トルコ語から翻訳したもので、まだ医師の確認を受けていません（科学委員会を設立中です）。
このページはトルコ語の原文から翻訳したものです。
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