国際研究と臨床試験
メープルシロップ尿症の発作について、国際的な専門家の推奨が公表されました
八人の専門医が、メープルシロップ尿症の急な発作への対応の道すじをまとめました。
希少疾患
世界とトルコの新しい治療、研究、保健政策。それぞれに情報源とエビデンスレベルを示しています。
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国際研究と臨床試験
八人の専門医が、メープルシロップ尿症の急な発作への対応の道すじをまとめました。
国際研究と臨床試験
試験は25か国で、中等症または重症のループス(全身性エリテマトーデス)の患者さん321人を対象に行われました。
トルコ研究と臨床試験
イスタンブールの二つの施設が、GA1(グルタル酸血症I型)と診断された子ども50人の記録を調べました。
トルコ研究と臨床試験
Cerrahpaşaで、軽症のシトルリン血症1型と診断された子ども6人が長期間経過観察されました。
トルコ研究と臨床試験
Ege大学で2004~2024年に経過観察された、再生不良性貧血(骨髄で血液が十分に作られなくなる病気)の子ども39人が調べられました。
トルコ研究と臨床試験
トルコの6施設で、重症先天性好中球減少症の患者さん76人が調べられました。
トルコ研究と臨床試験
イスタンブールのある小児救急外来で、2016~2025年の受診が調べられました。
欧州研究と臨床試験
欧州で行われた研究で、慢性炎症性脱髄性多発神経炎(CIDP)の患者さんに、IVIg(免疫グロブリン静注療法)と一緒に高用量ステロイドまたはプラセボが投与されました。
イスラエル研究と臨床試験
イスラエルで、不安またはうつのために薬を服用していたウィリアムズ症候群の14人の記録が調べられました。
国際研究と臨床試験
コロイデレミア(網膜と脈絡膜が徐々に失われる遺伝性の目の病気)で、目に投与する遺伝子治療を調べた11の研究がまとめて評価されました。
トルコ研究と臨床試験
トルコの15施設から、家族性地中海熱(FMF)の子ども963人のデータが調べられました。
国際研究と臨床試験
血友病Aで皮下に注射するデネシミグの第3相試験の結果が公表されました。
国際研究と臨床試験
酸性スフィンゴミエリナーゼ欠損症(ASMD)の成人で、酵素補充療法オリプダーゼ アルファの最終結果が公表されました。
トルコ研究と臨床試験
Çukurova大学で、肢帯型筋ジストロフィーの子どもたちの記録が調べられました。
国際研究と臨床試験
The Lancetに掲載されたNIMBLE試験は、重症筋無力症でセムジシランを調べました。
国際研究と臨床試験
アラジール症候群の子どもで、皮膚にできる脂肪の沈着が調べられました。
国際研究と臨床試験
オーストラリアで、進行したRP(網膜色素変性症:網膜の細胞が少しずつ失われ、視野が狭くなる遺伝性の病気)のある6人の、12の目に注射で薬が投与されました。
トルコ研究と臨床試験
Hacettepe大学が中心となり、トルコ系のCAPS(クリオピリン関連周期熱症候群)の子どもが二つの国で調べられました。
米国研究と臨床試験
米国で、ハーラー症候群の生後20か月の男の子に、試験的な遺伝子治療が行われました。
トルコ研究と臨床試験
Ordu大学で、マルファン症候群の子どもの心臓の所見が調べられました。