EU새로운 치료와 승인
EU에서 SMA에 척수액으로 한 번 투여하는 유전자 치료가 2세 이상에게 승인되었습니다
공식 의약품 승인
의약품 규제기관(FDA, 유럽연합 집행위원회 등)의 결정입니다. 규제기관은 그 약의 근거가 된 임상시험을 검토했습니다. 신속 승인이나 조건부 승인의 경우 지속적인 효과는 아직 확인되는 중입니다.
유럽연합 집행위원회는 SMA(척수성 근위축증)에 척수액으로 투여하는 오나셈노진 아베파르보벡을 승인했습니다. 이 치료는 2세 이상 환자를 위한 것이며, 허리에 한 번 주사하여 투여합니다. 간을 보호하기 위해 약 두 달 동안 스테로이드를 투여합니다. 주요 연구에는 앉을 수는 있지만 걷지 못하는 어린이 126명이 참여했습니다. 일 년 동안 운동 기능 점수는 약으로 2.4점, 가짜 시술로 0.5점 올랐습니다.
환자와 가족에게 어떤 의미가 있습니까?
미국에서는 같은 치료가 2025년에 승인되었습니다. 튀르키예에서의 접근은 TİTCK/SGK(튀르키예 의약품의료기기청/사회보장기관) 절차에 따라 달라집니다.
출처
Avrupa İlaç Ajansı (EMA) · 출처 페이지
출처 페이지는 2026년 10월 7일에 직접 열어 읽었습니다. 요약은 Doktorclub 편집팀이 작성하여 튀르키예어 원문에서 번역했으며, 아직 의사의 검토를 거치지 않았습니다(과학자문위원회 구성 중). 번역문은 원문과 대조했습니다.
이 페이지는 튀르키예어 원문을 번역한 것입니다.
관련 질환: 척수성 근위축증(SMA)
이 페이지는 새로운 소식을 전하는 것이며 치료 권고가 아닙니다. 어떤 치료가 본인에게 적합한지는 담당 의사가 판단합니다.