미국새로운 치료와 승인
척수성 근위축증(SMA), 2세 이상에 척수강 내 오나셈노진 아베파르보벡 미국 승인
공식 의약품 승인
의약품 규제기관(FDA, 유럽연합 집행위원회 등)의 결정입니다. 규제기관은 그 약의 근거가 된 임상시험을 검토했습니다. 신속 승인이나 조건부 승인의 경우 지속적인 효과는 아직 확인되는 중입니다.
미국 식품의약국(FDA)은 SMN1 유전자의 돌연변이가 확인된 2세 이상의 어린이, 청소년, 성인 SMA(척수성 근위축증) 환자를 위해 오나셈노진 아베파르보벡을 척수강(척수를 둘러싼 공간) 안에 한 번 투여하는 새로운 제형을 승인했습니다. 용량은 나이나 체중에 따라 달라지지 않습니다. 승인은 STEER와 STRENGTH 연구에 근거하며, 가장 흔한 부작용은 상기도 감염과 발열입니다.
환자와 가족에게 어떤 의미가 있습니까?
미국에서 유전자 치료 선택지가 더 큰 어린이와 성인에게도 열렸습니다. 튀르키예에서의 사용 가능 여부는 TİTCK(튀르키예 의약품의료기기청)와 SGK(사회보장기관)의 절차에 따라 달라집니다.
출처
출처 페이지는 2026년 10월 7일에 직접 열어 읽었습니다. 요약은 Doktorclub 편집팀이 작성하여 튀르키예어 원문에서 번역했으며, 아직 의사의 검토를 거치지 않았습니다(과학자문위원회 구성 중). 번역문은 원문과 대조했습니다.
이 페이지는 튀르키예어 원문을 번역한 것입니다.
관련 질환: 척수성 근위축증(SMA)
이 페이지는 새로운 소식을 전하는 것이며 치료 권고가 아닙니다. 어떤 치료가 본인에게 적합한지는 담당 의사가 판단합니다.