EU새로운 치료와 승인
EU에서 비스코트-올드리치 증후군의 유전자 치료제 에투베티디진 오토템셀이 승인되었습니다
공식 의약품 승인
의약품 규제기관(FDA, 유럽연합 집행위원회 등)의 결정입니다. 규제기관은 그 약의 근거가 된 임상시험을 검토했습니다. 신속 승인이나 조건부 승인의 경우 지속적인 효과는 아직 확인되는 중입니다.
유럽연합 집행위원회는 비스코트-올드리치 증후군 치료제로 에투베티디진 오토템셀을 승인했습니다. 이 치료는 적합한 친족 기증자가 없는 생후 6개월 이상 환자를 위한 것입니다. 환자 자신의 줄기세포를 실험실에서 교정한 뒤 정맥으로 한 번 다시 넣어 줍니다. 모두 27명의 환자에서 심한 감염은 연간 2회에서 0.12회로 줄었습니다. 중등도 및 중증 출혈도 연간 2회에서 0.16회로 줄었습니다.
환자와 가족에게 어떤 의미가 있습니까?
치료는 전문 기관에서 이루어지며, 그 전에 골수를 비우는 약을 투여합니다. 튀르키예에서의 접근은 TİTCK/SGK(튀르키예 의약품의료기기청/사회보장기관) 절차에 따라 달라집니다.
출처
Avrupa İlaç Ajansı (EMA) · 출처 페이지
출처 페이지는 2026년 10월 7일에 직접 열어 읽었습니다. 요약은 Doktorclub 편집팀이 작성하여 튀르키예어 원문에서 번역했으며, 아직 의사의 검토를 거치지 않았습니다(과학자문위원회 구성 중). 번역문은 원문과 대조했습니다.
이 페이지는 튀르키예어 원문을 번역한 것입니다.
관련 질환: 비스코트-올드리치 증후군
이 페이지는 새로운 소식을 전하는 것이며 치료 권고가 아닙니다. 어떤 치료가 본인에게 적합한지는 담당 의사가 판단합니다.