미국새로운 치료와 승인
중증 LAD-I 면역결핍증에 마르네테그라진 오토템셀이 FDA 승인을 받았습니다
공식 의약품 승인
의약품 규제기관(FDA, 유럽연합 집행위원회 등)의 결정입니다. 규제기관은 그 약의 근거가 된 임상시험을 검토했습니다. 신속 승인이나 조건부 승인의 경우 지속적인 효과는 아직 확인되는 중입니다.
FDA는 중증 백혈구 부착 결핍증 I형(LAD-I) 치료제로 마르네테그라진 오토템셀을 승인했습니다. 이 질환에서는 백혈구가 제대로 기능하지 못합니다. 어린이에게 생명을 위협하는 감염이 반복됩니다. 이 치료에서는 환자 자신의 줄기세포를 유전적으로 교정합니다. 임상 연구에서 환자 아홉 명이 치료를 받았습니다. 모두 면역 체계가 지속적으로 회복된 것으로 보고되었습니다.
환자와 가족에게 어떤 의미가 있습니까?
적합한 친족 기증자가 없는 환자에게 줄기세포 이식 외의 선택지가 하나 더 생겼습니다. 튀르키예에서의 접근은 TİTCK/SGK(튀르키예 의약품의료기기청/사회보장기관) 절차에 따라 달라집니다.
출처
출처 페이지는 2026년 10월 7일에 직접 열어 읽었습니다. 요약은 Doktorclub 편집팀이 작성하여 튀르키예어 원문에서 번역했으며, 아직 의사의 검토를 거치지 않았습니다(과학자문위원회 구성 중). 번역문은 원문과 대조했습니다.
이 페이지는 튀르키예어 원문을 번역한 것입니다.
관련 질환: 백혈구 부착 결핍증 I형(LAD-I)
이 페이지는 새로운 소식을 전하는 것이며 치료 권고가 아닙니다. 어떤 치료가 본인에게 적합한지는 담당 의사가 판단합니다.