ChinyBadania naukowe i kliniczne
Jednorazowa terapia genowa podana do oka okazała się bezpieczna u 12 dzieci z retinoschizą sprzężoną z chromosomem X
Badanie opublikowane w czasopiśmie i ocenione przez niezależnych naukowców. Nawet wtedy pojedyncze badanie nie przesądza sprawy: jego wyniki trzeba potwierdzić.
W Chinach 12 pacjentów w wieku 5-18 lat otrzymało terapię genową do jednego oka. W ciągu roku nie wystąpiły ciężkie działania niepożądane ani zapalenie oka. U jednego pacjenta powstał otwór w plamce żółtej. W leczonych oczach widzenie poprawiło się średnio o 10,8 litery. W drugim oku poprawa wyniosła 2,4 litery. U wszystkich pacjentów zamknęło się rozszczepienie w plamce żółtej.
Co to oznacza dla pacjentów i rodzin?
Jest to małe badanie wczesnej fazy. Leczenie nie jest jeszcze zatwierdzone. Potrzebne są większe badania.
Źródło
PubMed (New England Journal of Medicine): Subretinal Gene Therapy for X-Linked Retinoschisis.
Artykuł naukowy: Subretinal Gene Therapy for X-Linked Retinoschisis. The New England Journal of Medicine, 2026. DOI: 10.1056/NEJMoa2515953 · PubMed 42269152
Stronę źródłową otwarto i przeczytano: 7 października 2026. Streszczenie przygotowała redakcja Doktorclub i przetłumaczono je z języka tureckiego; nie zostało jeszcze sprawdzone przez lekarza (trwa tworzenie komitetu naukowego).
Ta strona jest tłumaczeniem tureckiego oryginału. Polskie tłumaczenie nie zostało sprawdzone przez lekarza.
Powiązana choroba: Retinoschiza sprzężona z chromosomem X (XLRS)
Ta strona informuje o nowym wydarzeniu; nie jest zaleceniem terapeutycznym. O tym, czy dane leczenie jest odpowiednie dla Państwa, decyduje lekarz.