ŚwiatBadania naukowe i kliniczne
Sztucznie wytworzony enzym ADAMTS13 we wrodzonej TTP: opublikowano końcowe wyniki badania fazy 3
Badanie opublikowane w czasopiśmie i ocenione przez niezależnych naukowców. Nawet wtedy pojedyncze badanie nie przesądza sprawy: jego wyniki trzeba potwierdzić.
W badaniu wzięło udział 48 osób w wieku 3–68 lat z wrodzoną TTP (zakrzepową plamicą małopłytkową). Każda osoba przez sześć miesięcy otrzymywała sztucznie wytworzony enzym ADAMTS13, a przez sześć miesięcy leczenie osoczem. W okresie leczenia enzymem nie wystąpił żaden ostry rzut TTP. W okresie leczenia osoczem wystąpił jeden rzut. Działania niepożądane związane z leczeniem wystąpiły u 4,3 procent przy enzymie i u 45,8 procent przy osoczu.
Co to oznacza dla pacjentów i rodzin?
Wyniki te potwierdzają korzyść z leczenia enzymem we wrodzonej TTP, widoczną w analizie pośredniej. Dostęp w Turcji zależy od procedur TİTCK (Turecka Agencja Leków i Wyrobów Medycznych) i SGK (turecki Zakład Ubezpieczeń Społecznych); decyzję podejmuje się z hematologiem.
Źródło
Artykuł naukowy: Recombinant ADAMTS13 in congenital thrombotic thrombocytopenic purpura: final analysis from a randomized phase 3 trial. Blood, 2026. DOI: 10.1182/blood.2026034361 · PubMed 42728013
Stronę źródłową otwarto i przeczytano: 7 października 2026. Streszczenie przygotowała redakcja Doktorclub i przetłumaczono je z języka tureckiego; nie zostało jeszcze sprawdzone przez lekarza (trwa tworzenie komitetu naukowego).
Ta strona jest tłumaczeniem tureckiego oryginału. Polskie tłumaczenie nie zostało sprawdzone przez lekarza.
Powiązana choroba: Zakrzepowa plamica małopłytkowa (TTP)
Ta strona informuje o nowym wydarzeniu; nie jest zaleceniem terapeutycznym. O tym, czy dane leczenie jest odpowiednie dla Państwa, decyduje lekarz.