MundialInvestigação e ensaios clínicos
Enzima ADAMTS13 recombinante na PTT congénita: publicados os resultados finais do estudo de fase 3
Estudo publicado numa revista e revisto por cientistas independentes. Ainda assim, um único estudo não é conclusivo; os resultados têm de ser replicados.
Participaram no estudo 48 pessoas com PTT congénita, com idades entre os 3 e os 68 anos. Cada pessoa recebeu seis meses de enzima ADAMTS13 recombinante e seis meses de tratamento com plasma. No período da enzima não houve nenhum episódio agudo de PTT. No período do plasma registou-se um episódio. Os efeitos secundários relacionados com o tratamento foram de 4,3% com a enzima e de 45,8% com o plasma.
O que significa para os doentes e as famílias?
Estes resultados confirmam o benefício do tratamento enzimático na PTT congénita observado na análise intermédia. Na Turquia, o acesso depende dos processos da TİTCK e do SGK; a decisão é tomada com o hematologista.
Fonte
Artigo científico: Recombinant ADAMTS13 in congenital thrombotic thrombocytopenic purpura: final analysis from a randomized phase 3 trial. Blood, 2026. DOI: 10.1182/blood.2026034361 · PubMed 42728013
A página da fonte foi aberta e lida a 7 de outubro de 2026. Resumo preparado pela equipa editorial da Doktorclub e traduzido do turco; ainda não foi revisto por um médico (está a ser constituído um conselho científico).
Esta página é uma tradução do original em turco.
Doença relacionada: Púrpura trombocitopénica trombótica (PTT)
Esta página dá a conhecer um avanço; não é uma recomendação de tratamento. É o seu médico quem decide se um tratamento é adequado para si.