ChinaInvestigação e ensaios clínicos
Retinosquise ligada ao X: terapia génica em dose única no olho revelou-se segura em 12 crianças
Estudo publicado numa revista e revisto por cientistas independentes. Ainda assim, um único estudo não é conclusivo; os resultados têm de ser replicados.
Na China, 12 doentes dos 5 aos 18 anos receberam terapia génica num só olho. Num ano, não houve efeitos secundários graves nem inflamação ocular. Num doente formou-se um buraco na mácula. Nos olhos tratados, a visão melhorou em média 10,8 letras. No outro olho, a melhoria foi de 2,4 letras. Em todos os doentes, as fendas na mácula fecharam.
O que significa para os doentes e as famílias?
Este é um estudo pequeno e numa fase inicial. O tratamento ainda não está aprovado. São necessários estudos maiores.
Fonte
PubMed (New England Journal of Medicine): Subretinal Gene Therapy for X-Linked Retinoschisis.
Artigo científico: Subretinal Gene Therapy for X-Linked Retinoschisis. The New England Journal of Medicine, 2026. DOI: 10.1056/NEJMoa2515953 · PubMed 42269152
A página da fonte foi aberta e lida a 7 de outubro de 2026. Resumo preparado pela equipa editorial da Doktorclub e traduzido do turco; ainda não foi revisto por um médico (está a ser constituído um conselho científico).
Esta página é uma tradução do original em turco.
Doença relacionada: Retinosquise ligada ao X (RSLX)
Esta página dá a conhecer um avanço; não é uma recomendação de tratamento. É o seu médico quem decide se um tratamento é adequado para si.