Doenças raras
Novos tratamentos, investigação e política de saúde do mundo e da Turquia. Cada uma com a sua fonte e o seu nível de evidência.
7 novidades
UEPolítica de saúde
A Comissão de Saúde Pública do Parlamento Europeu aprovou, com 33 votos, um relatório que pede à Comissão Europeia um plano de ação para as doenças raras.
UEPolítica de saúde
A 13.ª Conferência Europeia sobre Doenças Raras e Medicamentos Órfãos (ECRD), realizada em Praga a 3–4 de junho de 2026, convergiu num apelo a um plano de ação coordenado à escala da UE.
MundialPolítica de saúde
O Dia das Doenças Raras, a 28 de fevereiro de 2026, foi assinalado sob a coordenação da EURORDIS com o tema «Mais do que consegue imaginar».
EUAPolítica de saúde
Responsáveis da FDA descreveram no NEJM uma via de aprovação denominada «mecanismo plausível» para terapêuticas personalizadas em que não é possível realizar ensaios aleatorizados.
EUAPolítica de saúde
A agência norte-americana dos alimentos e medicamentos (FDA) anunciou os «Princípios de Evidência para Doenças Raras», destinados a doenças genéticas que, em geral, têm menos de 1000 doentes nos EUA.
Reino UnidoPolítica de saúde
O plano de saúde a 10 anos do Governo inglês pretende, a longo prazo, oferecer a todos a sequenciação do genoma à nascença.
MundialPolítica de saúde
A 78.ª Assembleia Mundial da Saúde aprovou, por iniciativa do Egito e de Espanha, a primeira resolução que reconhece as doenças raras como prioridade de saúde global.