الولايات المتحدةعلاجات وموافقات جديدة
موافقة FDA على doxecitine و doxribtimine كأول علاج لعوز TK2
قرار صادر عن هيئة تنظيم الأدوية (FDA، المفوضية الأوروبية، وغيرهما). وقد راجعت الهيئة الدراسات السريرية التي يستند إليها الدواء. وفي الموافقات المعجّلة أو المشروطة، لا تزال الفائدة الدائمة قيد التأكيد.
وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على مزيج doxecitine و doxribtimine للأطفال والبالغين المصابين بعوز TK2 الذين بدأت أعراضهم في سن 12 عامًا أو قبل ذلك. وعوز TK2 مرض نادر جدًا من أمراض المتقدرات (الميتوكوندريا) يتسم بضعف العضلات وصعوبة في المشي والتنفس. ويزوّد الدواء خلايا العضلات بوحدات بنائية لموازنة وظيفة الإنزيم الناقص.
ماذا يعني ذلك للمرضى وعائلاتهم؟
لم يكن لهذا المرض علاج معتمد من قبل. وهذا هو الخيار الأول. يتوقف الوصول إليه في تركيا على إجراءات TİTCK (الهيئة التركية للأدوية والأجهزة الطبية) و SGK (مؤسسة الضمان الاجتماعي التركية).
المصدر
فُتحت صفحة المصدر وقُرئت بتاريخ 7 أكتوبر 2026. أعدّ الملخصَ فريقُ التحرير في Doktorclub وتُرجم عن التركية؛ ولم يراجعه طبيب بعد (يجري تشكيل مجلس علمي).
هذه الصفحة مترجمة عن النص التركي الأصلي.
المرض ذو الصلة: عوز الثيميدين كيناز 2 (TK2)
تنقل هذه الصفحة خبرًا عن تطور ما، وليست توصية علاجية. طبيبك هو من يقرر ما إذا كان العلاج مناسبًا لك.