الولايات المتحدةالأبحاث والتجارب السريرية
متلازمة هيرلر: متابعة طفل لمدة 5 سنوات بعد علاج جيني تجريبي أُعطي في سائل الدماغ
دراسة منشورة في مجلة علمية راجعها علماء مستقلون. ومع ذلك، لا تُعدّ دراسة واحدة حاسمة؛ إذ ينبغي تكرار نتائجها.
في الولايات المتحدة، تلقى طفل ذكر بعمر 20 شهرًا مصاب بمتلازمة هيرلر علاجًا جينيًا تجريبيًا. وأُعطي العلاج مرة واحدة في سائل الدماغ عبر فراغ في مؤخرة العنق. وتمت متابعة الطفل أكثر من 5 سنوات، وبقيت الآثار الجانبية خفيفة. ولم تُجرَ له زراعة خلايا جذعية، ولا يزال يتلقى العلاج الإنزيمي الأسبوعي. ونموه متأخر عن أقرانه، لكنه أفضل من مسار المرض دون علاج.
ماذا يعني ذلك للمرضى وعائلاتهم؟
تخص هذه النتيجة مريضًا واحدًا فقط ولا تقدم معلومات قاطعة. والعلاج حاليًا متاح في إطار الأبحاث فقط.
المصدر
الورقة العلمية: First-in-human intracisternal dosing of RGX-111 in severe MPS I is well tolerated and generates sustained neurodevelopment without HSCT. Molecular Therapy, 2026. DOI: 10.1016/j.ymthe.2026.04.016 · PubMed 41966056
فُتحت صفحة المصدر وقُرئت بتاريخ 7 أكتوبر 2026. أعدّ الملخصَ فريقُ التحرير في Doktorclub وتُرجم عن التركية؛ ولم يراجعه طبيب بعد (يجري تشكيل مجلس علمي).
هذه الصفحة مترجمة عن النص التركي الأصلي.
المرض ذو الصلة: داء عديدات السكاريد المخاطية من النوع الأول (MPS I؛ هيرلر/شاي)
تنقل هذه الصفحة خبرًا عن تطور ما، وليست توصية علاجية. طبيبك هو من يقرر ما إذا كان العلاج مناسبًا لك.