الولايات المتحدةعلاجات وموافقات جديدة
الموافقة في الولايات المتحدة على fitusiran للهيموفيليا A و B
قرار صادر عن هيئة تنظيم الأدوية (FDA، المفوضية الأوروبية، وغيرهما). وقد راجعت الهيئة الدراسات السريرية التي يستند إليها الدواء. وفي الموافقات المعجّلة أو المشروطة، لا تزال الفائدة الدائمة قيد التأكيد.
وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على fitusiran للوقاية من النزف لدى مرضى الهيموفيليا A أو B. وتشمل الموافقة المرضى الذين تبلغ أعمارهم 12 عامًا فأكثر. ويمكن استخدامه سواء كانت لدى المريض مثبطات للعامل أم لا. والدواء علاج قائم على RNA. وهو يخفض مستوى مضاد الثرومبين الذي يكبح التخثر. ويمكن إعطاؤه تحت الجلد ست مرات على الأقل في السنة. ومن الآثار الجانبية الخطيرة تكوّن الجلطات، ومشكلات المرارة، وتلف الكبد.
ماذا يعني ذلك للمرضى وعائلاتهم؟
يوفّر خيار علاج وقائي بحقن متباعدة. لكنه يتطلب متابعة دقيقة. يتوقف توفره في تركيا على إجراءات TİTCK (الهيئة التركية للأدوية والأجهزة الطبية) و SGK (مؤسسة الضمان الاجتماعي التركية).
المصدر
فُتحت صفحة المصدر وقُرئت بتاريخ 7 أكتوبر 2026. أعدّ الملخصَ فريقُ التحرير في Doktorclub وتُرجم عن التركية؛ ولم يراجعه طبيب بعد (يجري تشكيل مجلس علمي).
هذه الصفحة مترجمة عن النص التركي الأصلي.
المرض ذو الصلة: الهيموفيليا (الناعور) من النوعين A و B
تنقل هذه الصفحة خبرًا عن تطور ما، وليست توصية علاجية. طبيبك هو من يقرر ما إذا كان العلاج مناسبًا لك.