اليابانعلاجات وموافقات جديدة
اليابان تمنح موافقة مشروطة للعلاج الجيني delandistrogene moxeparvovec لعلاج DMD
قرار صادر عن هيئة تنظيم الأدوية (FDA، المفوضية الأوروبية، وغيرهما). وقد راجعت الهيئة الدراسات السريرية التي يستند إليها الدواء. وفي الموافقات المعجّلة أو المشروطة، لا تزال الفائدة الدائمة قيد التأكيد.
وافقت وزارة الصحة اليابانية بشكل مشروط ومحدد المدة على delandistrogene moxeparvovec للأطفال المصابين بحثل العضلات الدوشيني (DMD). وتشمل الموافقة الأطفال القادرين على المشي الذين تتراوح أعمارهم بين 3 و8 سنوات. ويجب ألا تنطبق على الأطفال شروط معينة تتعلق بالأجسام المضادة وبحذف جيني. والموافقة محدودة بمدة 3 سنوات. ويلزم التحقق من الفعالية والسلامة على المدى الطويل من خلال دراسات ما بعد الموافقة. كما تلزم متابعة جميع المرضى الذين عولجوا.
ماذا يعني ذلك للمرضى وعائلاتهم؟
هذه الموافقة سارية في اليابان فقط. وتشمل مجموعة ضيقة من المرضى. يتوقف توفر هذا العلاج في تركيا على إجراءات TİTCK (الهيئة التركية للأدوية والأجهزة الطبية) و SGK (مؤسسة الضمان الاجتماعي التركية).
المصدر
Chugai Pharmaceutical · صفحة المصدر
فُتحت صفحة المصدر وقُرئت بتاريخ 7 أكتوبر 2026. أعدّ الملخصَ فريقُ التحرير في Doktorclub وتُرجم عن التركية؛ ولم يراجعه طبيب بعد (يجري تشكيل مجلس علمي).
هذه الصفحة مترجمة عن النص التركي الأصلي.
المرض ذو الصلة: حثل العضلات الدوشيني (DMD)
تنقل هذه الصفحة خبرًا عن تطور ما، وليست توصية علاجية. طبيبك هو من يقرر ما إذا كان العلاج مناسبًا لك.