الولايات المتحدةعلاجات وموافقات جديدة
الموافقة في الولايات المتحدة على lunsotogene parvec، أول علاج جيني للصمم الخلقي الناتج عن جين OTOF
قرار صادر عن هيئة تنظيم الأدوية (FDA، المفوضية الأوروبية، وغيرهما). وقد راجعت الهيئة الدراسات السريرية التي يستند إليها الدواء. وفي الموافقات المعجّلة أو المشروطة، لا تزال الفائدة الدائمة قيد التأكيد.
وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على أول علاج جيني لفقدان السمع الشديد الناتج عن جين OTOF. ويُعطى الدواء مرة واحدة في الأذن الداخلية بعملية جراحية. وتستند الموافقة إلى دراسة واحدة شملت 24 طفلًا تتراوح أعمارهم بين 10 أشهر و16 سنة. وتحسّن السمع لدى 80% من الأطفال الـ20 الذين قُيّم أثر العلاج لديهم. والموافقة موافقة مُعجَّلة، وستُتابَع مدة استمرار الأثر.
ماذا يعني ذلك للمرضى وعائلاتهم؟
هذا العلاج مخصص فقط للأشخاص الذين يحملون تغيّرًا في نسختي جين OTOF كلتيهما، والذين لا تزال الخلايا الشعرية في أذنهم الداخلية تعمل. ويتوقف الوصول إليه في تركيا على إجراءات TİTCK (الهيئة التركية للأدوية والأجهزة الطبية) و SGK (مؤسسة الضمان الاجتماعي التركية). ويُتخذ قرار الأهلية مع طبيب الأنف والأذن والحنجرة وطبيب الوراثة.
المصدر
فُتحت صفحة المصدر وقُرئت بتاريخ 7 أكتوبر 2026. أعدّ الملخصَ فريقُ التحرير في Doktorclub وتُرجم عن التركية؛ ولم يراجعه طبيب بعد (يجري تشكيل مجلس علمي).
هذه الصفحة مترجمة عن النص التركي الأصلي.
المرض ذو الصلة: فقدان السمع الخلقي المرتبط بجين OTOF
تنقل هذه الصفحة خبرًا عن تطور ما، وليست توصية علاجية. طبيبك هو من يقرر ما إذا كان العلاج مناسبًا لك.