أوروباالأبحاث والتجارب السريرية
العلاج الجيني بالخلايا الجذعية في MLD: فائدة طويلة الأمد لدى الأطفال الذين عولجوا قبل ظهور الأعراض
دراسة منشورة في مجلة علمية راجعها علماء مستقلون. ومع ذلك، لا تُعدّ دراسة واحدة حاسمة؛ إذ ينبغي تكرار نتائجها.
نُشرت النتائج طويلة الأمد للعلاج الجيني بالخلايا الجذعية atidarsagene autotemcel في حثل المادة البيضاء متبدل اللون (MLD). وقورن 39 مريضًا عولجوا في ميلانو بـ49 مريضًا لم يتلقوا العلاج. وكانت إحدى المجموعات أطفالًا من النوع الرضيعي المتأخر عولجوا قبل ظهور الأعراض. وكان جميع هؤلاء الأطفال يعيشون في سن 6 سنوات دون فقدان شديد للحركة. وكانت هذه النسبة صفرًا لدى الأطفال من النوع نفسه الذين لم يتلقوا العلاج. وتوفي ثلاثة مرضى؛ ولم يجد الباحثون أن هذه الوفيات مرتبطة بالعلاج.
ماذا يعني ذلك للمرضى وعائلاتهم؟
تظهر فائدة العلاج أكثر ما تظهر عندما يُعطى قبل بدء الأعراض؛ وهذا يبيّن أهمية التشخيص المبكر وفحص أفراد العائلة. ويتوقف الوصول إلى هذا العلاج في تركيا على إجراءات TİTCK (الهيئة التركية للأدوية والأجهزة الطبية) و SGK (مؤسسة الضمان الاجتماعي التركية).
المصدر
الورقة العلمية: Long-Term Effects of Atidarsagene Autotemcel for Metachromatic Leukodystrophy. The New England Journal of Medicine, 2025. DOI: 10.1056/NEJMoa2405727 · PubMed 40267426
فُتحت صفحة المصدر وقُرئت بتاريخ 7 أكتوبر 2026. أعدّ الملخصَ فريقُ التحرير في Doktorclub وتُرجم عن التركية؛ ولم يراجعه طبيب بعد (يجري تشكيل مجلس علمي).
هذه الصفحة مترجمة عن النص التركي الأصلي.
المرض ذو الصلة: الحثل الدماغي متبدّل اللون (MLD)
تنقل هذه الصفحة خبرًا عن تطور ما، وليست توصية علاجية. طبيبك هو من يقرر ما إذا كان العلاج مناسبًا لك.