EE. UU.Investigación y ensayos clínicos
Amaurosis congénita de Leber por el gen LCA5: una terapia génica mejoró la visión en 3 adultos
Estudio publicado en una revista y revisado por científicos independientes. Aun así, un único estudio no es concluyente; sus resultados deben replicarse.
En Estados Unidos se probó una terapia génica en la ceguera congénita causada por el gen LCA5. En el estudio en fase temprana participaron 3 adultos. El fármaco se administró debajo de la retina en un solo ojo. No se observaron efectos adversos graves. La sensibilidad a la luz aumentó en un mes y se mantuvo durante un año.
¿Qué significa para los pacientes y las familias?
Es un estudio muy pequeño y en fase temprana. Los resultados solo podrán confirmarse con estudios más amplios. La amaurosis congénita de Leber tiene muchos tipos genéticos distintos.
Fuente
Artículo científico: Recovery of cone-mediated vision in Lebercilin associated retinal ciliopathy after gene therapy: One-year results of a phase I/II trial. Molecular Therapy, 2025. DOI: 10.1016/j.ymthe.2025.06.035 · PubMed 40598770
La página de la fuente se abrió y se leyó el 7 de octubre de 2026. Resumen elaborado por el equipo editorial de Doktorclub y traducido del turco; todavía no ha sido revisado por un médico (se está constituyendo un comité científico).
Esta página es una traducción del original en turco.
Enfermedad relacionada: Amaurosis congénita de Leber (ACL)
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