EE. UU.Nuevos tratamientos y aprobaciones
Aprobada en EE. UU. la primera terapia génica para la sordera congénita causada por el gen OTOF: el lunsotogén parvec
Decisión de una agencia reguladora de medicamentos (FDA, Comisión Europea, etc.). La agencia ha evaluado los ensayos clínicos en los que se basa el medicamento. En las aprobaciones aceleradas o condicionales, el beneficio duradero aún está por confirmar.
La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos aprobó la primera terapia génica para la pérdida auditiva grave causada por el gen OTOF. El fármaco se administra una sola vez en el oído interno mediante cirugía. La aprobación se basa en un único estudio con 24 niños de entre 10 meses y 16 años. La audición mejoró en el 80 % de los 20 niños en los que se evaluó el efecto. Se trata de una aprobación acelerada; se vigilará cuánto dura el efecto.
¿Qué significa para los pacientes y las familias?
Este tratamiento es solo para personas con cambios en ambas copias del gen OTOF y cuyas células ciliadas del oído interno funcionan. En Turquía, el acceso depende de los procesos de la TİTCK (Agencia Turca de Medicamentos y Productos Sanitarios) y del SGK (Instituto de Seguridad Social de Turquía). La decisión sobre si es adecuado se toma con el otorrinolaringólogo y el médico genetista.
Fuente
La página de la fuente se abrió y se leyó el 7 de octubre de 2026. Resumen elaborado por el equipo editorial de Doktorclub y traducido del turco; todavía no ha sido revisado por un médico (se está constituyendo un comité científico).
Esta página es una traducción del original en turco.
Enfermedad relacionada: Hipoacusia congénita por alteración del gen OTOF
Esta página informa de un avance; no es una recomendación de tratamiento. Su médico decide si un tratamiento es adecuado para usted.