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EE. UU.Nuevos tratamientos y aprobaciones

EE. UU. aprueba la levacetilleucina, primer fármaco para los problemas de equilibrio en la ataxia-telangiectasia

Aprobación oficial del medicamento

Decisión de una agencia reguladora de medicamentos (FDA, Comisión Europea, etc.). La agencia ha evaluado los ensayos clínicos en los que se basa el medicamento. En las aprobaciones aceleradas o condicionales, el beneficio duradero aún está por confirmar.

La Administración de Alimentos y Medicamentos estadounidense (FDA) aprobó la levacetilleucina para los problemas de equilibrio y de marcha en la ataxia-telangiectasia (A-T). Pueden utilizarla niños de al menos 15 kilos y adultos. La aprobación se basa en un estudio con 73 pacientes. Con el medicamento, los pacientes obtuvieron mejores puntuaciones. Los efectos adversos frecuentes fueron caídas, cortes en la piel e infección urinaria.

¿Qué significa para los pacientes y las familias?

Este medicamento solo está dirigido al problema de equilibrio. No modifica el riesgo inmunitario ni el de cáncer. En Turquía, el acceso depende de los procesos de la TİTCK (Agencia Turca de Medicamentos y Productos Sanitarios) y del SGK (Instituto de Seguridad Social de Turquía).

Fuente

ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA): FDA Approves Therapy to Treat Ataxia in Patients with Ataxia-Telangiectasia, a Rare Genetic Disorder

La página de la fuente se abrió y se leyó el 7 de octubre de 2026. Resumen elaborado por el equipo editorial de Doktorclub y traducido del turco; todavía no ha sido revisado por un médico (se está constituyendo un comité científico).

Esta página es una traducción del original en turco.

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Esta página ha sido traducida del turco por el equipo editorial de Doktorclub.