UENuevos tratamientos y aprobaciones
La UE aprueba una terapia génica de dosis única en el líquido cefalorraquídeo para la AME a partir de los 2 años
Decisión de una agencia reguladora de medicamentos (FDA, Comisión Europea, etc.). La agencia ha evaluado los ensayos clínicos en los que se basa el medicamento. En las aprobaciones aceleradas o condicionales, el beneficio duradero aún está por confirmar.
La Comisión Europea aprobó el onasemnogén abeparvovec administrado en el líquido cefalorraquídeo para la atrofia muscular espinal. El tratamiento es para pacientes con AME de 2 años o más y se aplica una sola vez mediante una inyección en la parte baja de la espalda. Para proteger el hígado se administra cortisona durante unos dos meses. En el estudio principal participaron 126 niños que podían sentarse pero no caminar. En un año, la puntuación motora aumentó 2,4 puntos con el medicamento y 0,5 puntos con el procedimiento simulado.
¿Qué significa para los pacientes y las familias?
En EE. UU., el mismo tratamiento se aprobó en 2025. En Turquía, el acceso depende de los procesos de la TİTCK (Agencia Turca de Medicamentos y Productos Sanitarios) y del SGK (Instituto de Seguridad Social de Turquía).
Fuente
Avrupa İlaç Ajansı (EMA) · página de la fuente
La página de la fuente se abrió y se leyó el 7 de octubre de 2026. Resumen elaborado por el equipo editorial de Doktorclub y traducido del turco; todavía no ha sido revisado por un médico (se está constituyendo un comité científico).
Esta página es una traducción del original en turco.
Enfermedad relacionada: Atrofia muscular espinal (AME/SMA)
Esta página informa de un avance; no es una recomendación de tratamiento. Su médico decide si un tratamiento es adecuado para usted.