EE. UU.Nuevos tratamientos y aprobaciones
EE. UU. aprueba la sepiapterina para la fenilcetonuria; también cuenta con aprobación en la UE
Decisión de una agencia reguladora de medicamentos (FDA, Comisión Europea, etc.). La agencia ha evaluado los ensayos clínicos en los que se basa el medicamento. En las aprobaciones aceleradas o condicionales, el beneficio duradero aún está por confirmar.
La FDA aprobó la sepiapterina para el tratamiento de la fenilcetonuria. El medicamento sirve para reducir los niveles elevados de fenilalanina en sangre. Se utiliza en pacientes que responden a la sepiapterina. La aprobación incluye a bebés de 1 mes o más, niños y adultos. La aprobación se basa en el estudio de fase 3 APHENITY y en datos de extensión a largo plazo. Según la empresa, el medicamento había recibido poco antes la autorización de la Comisión Europea.
¿Qué significa para los pacientes y las familias?
Es una nueva opción por vía oral que puede utilizarse junto con la dieta. Puede que no todas las personas respondan a este medicamento. En Turquía, el acceso depende de los procesos de la TİTCK (Agencia Turca de Medicamentos y Productos Sanitarios) y del SGK (Instituto de Seguridad Social de Turquía).
Fuente
PTC Therapeutics (SEC dosyası) · página de la fuente
La página de la fuente se abrió y se leyó el 7 de octubre de 2026. Resumen elaborado por el equipo editorial de Doktorclub y traducido del turco; todavía no ha sido revisado por un médico (se está constituyendo un comité científico).
Esta página es una traducción del original en turco.
Enfermedad relacionada: Fenilcetonuria (PKU)
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