UENuevos tratamientos y aprobaciones
La UE aprueba la leriglitazona para niños varones de 2 a 12 años con adrenoleucodistrofia cerebral
Decisión de una agencia reguladora de medicamentos (FDA, Comisión Europea, etc.). La agencia ha evaluado los ensayos clínicos en los que se basa el medicamento. En las aprobaciones aceleradas o condicionales, el beneficio duradero aún está por confirmar.
En Europa se autorizó la leriglitazona, que se toma por vía oral, para la adrenoleucodistrofia cerebral. La aprobación abarca a niños varones de 2 a 12 años sin lesiones que capten contraste en la resonancia magnética cerebral. La puntuación de función neurológica del niño también debe ser 0 o 1. La autorización se concedió en circunstancias excepcionales; la empresa está obligada a presentar datos de eficacia a largo plazo.
¿Qué significa para los pacientes y las familias?
Esta aprobación es para un grupo reducido de pacientes en fase temprana. En Turquía, el acceso depende de los procesos de la TİTCK (Agencia Turca de Medicamentos y Productos Sanitarios) y del SGK (Instituto de Seguridad Social de Turquía). Otras opciones, como el trasplante, deben hablarse con el médico.
Fuente
Avrupa İlaç Ajansı (EMA) · página de la fuente
La página de la fuente se abrió y se leyó el 7 de octubre de 2026. Resumen elaborado por el equipo editorial de Doktorclub y traducido del turco; todavía no ha sido revisado por un médico (se está constituyendo un comité científico).
Esta página es una traducción del original en turco.
Enfermedad relacionada: Adrenoleucodistrofia ligada al X (X-ALD)
Esta página informa de un avance; no es una recomendación de tratamiento. Su médico decide si un tratamiento es adecuado para usted.