MundialInvestigación y ensayos clínicos
Hipofosfatasia: el efzimfotasa alfa, positivo en niños, no alcanzó el objetivo principal en adolescentes y adultos
Resultado inicial que todavía no se ha publicado en una revista revisada por pares o que procede de un estudio pequeño y sin grupo de control. Debe interpretarse con cautela.
El programa de fase 3 incluyó a 196 pacientes de 22 países. En el estudio con 29 niños, la salud ósea mejoró de forma notable frente al placebo. En 43 niños tratados previamente, el beneficio se mantuvo. En cambio, en 124 adolescentes y adultos no se alcanzó el objetivo principal de la prueba de marcha.
¿Qué significa para los pacientes y las familias?
Los resultados proceden de un comunicado de la empresa y aún no se han publicado con revisión por pares. El medicamento no está aprobado. En Turquía, el acceso depende de los procesos de la TİTCK (Agencia Turca de Medicamentos y Productos Sanitarios) y del SGK (Instituto de Seguridad Social de Turquía).
Fuente
La página de la fuente se abrió y se leyó el 7 de octubre de 2026. Resumen elaborado por el equipo editorial de Doktorclub y traducido del turco; todavía no ha sido revisado por un médico (se está constituyendo un comité científico).
Esta página es una traducción del original en turco.
Enfermedad relacionada: Hipofosfatasia (HPP)
Esta página informa de un avance; no es una recomendación de tratamiento. Su médico decide si un tratamiento es adecuado para usted.